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Integrantes

AMARANTO, Marila

Becaria doctoral de CONICET
Directora: José Luis Barra
E-Mail: marilla.amaranto@gmail.com

Tema de Tesis

Biosimilares: Desarrollo de los procesos biotecnológicos para la producción de enzimas terapéuticas para el tratamiento de algunas enfermedades de depósito lisosomal
Las enfermedades de depósito lisosomal (LSDs) son un grupo de enfermedades hereditarias que se caracterizan por un acúmulo masivo de compuestos no digeridos en los lisosomas, debido a defectos genéticos que conducen a la deficiencia de enzimas lisosomales. La terapia de reemplazo enzimático (ERT) es utilizada con éxito para el tratamiento de 7 de estas enfermedades, con 10 enzimas terapéuticas aprobadas para su uso. Actualmente, las proteínas recombinantes para el tratamiento de estas patologías son producidas por escasos laboratorios internacionales y se encuentran entre los medicamentos más costosos sobre la base de costo por paciente. El objetivo del presente proyecto es desarrollar, para posteriormente transferir al sector productivo estatal o privado, los procesos biotecnológicos para la producción, a escala de laboratorio, de enzimas terapéuticas (biosimilares) para el tratamiento de algunas enfermedades de depósito lisosomal. Además, nuestro objetivo también es contribuir en el desarrollo de nuevos derivados enzimáticos obtenidos mediante procesos de glico-ingeniería/mutagénesis, con el objeto de mejorar su direccionamiento y/o actividad y obtener así enzimas terapéuticas más eficaces. Las enzimas que nos proponemos producir son la alfa-galactosidasa, para el tratamiento de la enfermedad de Fabry (en la que se acumulan los glico-esfingolípidos Gb3 y LysoGb3); y la alfa-glucosidasa ácida, para el tratamiento de la enfermedad de Pompe (en la que se acumula glucógeno).